Klinische Studien, Meldesystem, Register

HIT-HGG-Studienzentrale

Seit 2006 hat Herr Prof. Kramm das Mandat der kinderonkologischen Fachgesellschaft (GPOH – Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie) für die Leitung der Studiengruppe „Hochgradige Gliome im Kindes- und Jugendalter“ (HIT-HGG-Studiengruppe; HIT = HIrnTumor; HGG = HochGradige Gliome) inne. Das Studienleitermandat beinhaltet in Zusammenarbeit mit einer internationalen Studienkommission, bestehend aus Kinderonkolog*innen, Neurochirurg*innen, Radiotherapeut*innen, Neuroradiolog*innen und Wissenschaftler*innen, die Entwicklung, Organisation und Durchführung von klinischen Studien der GPOH zur Behandlung dieser besonders bösartigen Hirntumore. Die Umsetzung und Koordination erfolgt über die HIT-HGG-Studienzentrale, die seit 2013 mit 2 Mitarbeiterinnen (Dr. Hoffmann und Frau Kullmann) in der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin an der Universitätsmedizin Göttingen beheimatet ist. Die klinischen Studien werden in der Regel an 60 bis 70 kinderonkologischen Kliniken in Deutschland, Österreich und der Schweiz durchgeführt und definieren jeweils die aktuelle Therapie für die kindlichen hochgradigen Gliome in den beteiligten Ländern.

Die aktuelle klinische Studie HIT-HGG-2013 (EudraCT# 2013-004187-56), die mit knapp einer Million Euro durch die Deutsche Kinderkrebsstiftung, Bonn, gefördert wird, untersucht die Chemo- und Radiotherapie-verstärkende Wirkung des Histondeacetylase-Inhibitors Valproinsäure bei Kindern und Jugendlichen mit neudiagnostiziertem hochgradigem Gliom (nähere Informationen hierzu finden Sie unter www.kinderkrebsinfo.de, www.drks.de, www.clinicaltrials.gov). Weitere Projekte, wie die Einrichtung eines internationalen Registers zur Erfassung von Patient*innen mit kindlichen hochgradigen Gliomen, befinden sich in Vorbereitung.

Neben der Organisation von klinischen Studien steht die HIT-HGG-Studienzentrale gemeinsam mit Prof. Kramm jeder Zeit Behandler*innen sowie auch betroffenen Eltern und Patient*innen bei allen Fragen zum kindlichen hochgradigem Gliom beratend zur Seite. Verbunden mit dem Studienleitermandat ist Herr Prof. Kramm als nationaler Referenzkinderonkologe für hochgradige Gliome außerdem auch Ansprechpartner für Krankenkostenträger.

Durch die dokumentierten klinischen Verläufe von pädiatrischen Patient*innen mit hochgradigen Gliomen in früheren Studien steht der HIT-HGG-Studienzentrale der weltgrößte Datensatz zu diesen kindlichen Tumorerkrankungen zur Verfügung, der nicht nur für die oben beschriebene Beratungsfunktion von außergewöhnlicher Bedeutung ist, sondern auch für die klinische Forschung zur Epidemiologie, Klinik und auch Biologie dieser Tumorerkrankungen.

UNIVERSITÄTSMEDIZIN GÖTTINGEN
HIT-HGG-Studienzentrale
Klinik für Kinder- Jugendmedizin
Abt. Pädiatrische Hämatologie und Onkologie
Robert-Koch-Str. 40
37075 Göttingen
Tel: 0551-39 630-85 / -86 Fax: 0551-39 63087
E-Mail: hit-hgg-studie(at)med.uni-goettingen.de

Therapieoptimierungs- und Registerstudien der Gesellschaft für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie (GPOH)

Die Abteilung für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin nimmt als Studienzentrum an nahezu allen klinischen Studien und Studienregistern der kinderonkologischen Fachgesellschaft GPOH teil.

Frühe klinische Studien im Forschungsverbund Nordwest (NoW)

Die Abteilung für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin ist auch aktiver Studienstandort für frühe klinische Studien im Bereich Pädiatrische Onkologie, Hämatologie und Hämostaseologie im Studienforschungsverbund Nordwest (NoW). Einzelheiten über aktive frühe klinische Studien und den Studienforschungsverbund NoW sind unter https://www.studienverbund-nordwest.de/ abrufbar.

Die Abteilung Neuropädiatrie der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin und das Deutsche Zentrum für Multiple Sklerose (MS) im Kindes- und Jugendalter sind aktiver Studienstandort für frühe klinische Studien zur kindlichen Multiplen Sklerose (PARADIGMS, CHARGE u.a.) und zu Neuromyelitis optica Spektrum Erkrankungen.

Die klinische Studie PARADIGMS dient zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Fingolimod (Gilenya®). PARADIGMS kommt für pädiatrische Patient*innen infrage, die höchstens zwölf Jahre alt sind, an einer schubförmig-remittierenden Multiplen Sklerose leiden und eine Eskalationstherapie benötigen. Das Medikament wird täglich in Tablettenform eingenommen. Studienende ist voraussichtlich September 2022. Die Studie wird vom Hersteller Novartis gesponsert.

Die klinische Studie CHARGE dient zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit eines herkömmlichen oder eines pegylierten Interferons beta-1a (Plegridy®). Bei letzterem ist das Interferon an ein Polyethylenglykol (PEG) gebunden. CHARGE kommt für pädiatrische Patient*innen zwischen zehn und achtzehn Jahren infrage, die an einer schubförmig-remittierenden Multiplen Sklerose leiden und eine Basistherapie erhalten. Das Medikament kann im Verlauf der Studie selbst mit einem Fertigpen unter die Haut injiziert werden. Die Studie endet voraussichtlich im Herbst 2024. Sie wird vom Hersteller Biogen gesponsert.

Die klinische Studie NEOS dient zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit der drei Wirkstoffe Fingolimod (Handelsname Gilenya®, tägliche Einnahme in Tablettenform), Siponimod (Handelsname Mayzent®, tägliche Einnahme in Tablettenform) oder Ofatumumab (Handelsname Kesimpta®, wöchentliche Injektionen unter die Haut über einen Zeitraum von drei Wochen, dann Injektionen alle vier bis sechs Wochen. Das Medikament kann im Verlauf der Studie selbst mit einem Fertigpen injiziert werden). Diese klinische Studie richtet sich an pädiatrische Patient*innen zwischen zehn und siebzehn Jahren, die an einer schubförmig-remittierenden Multiplen Sklerose leiden und eine Eskalationstherapie benötigen. Studienende ist voraussichtlich September 2026. Die Studie wird vom Hersteller Novartis gesponsert.

Die klinische Studie OPERETTA dient zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit des Wirkstoffs Ocrelizumab (Handelsname Ocrevus®). Der Wirkstoff wird als Infusion verabreicht. Zwei erste Infusionen erfolgen im Abstand von zwei Wochen, danach erhalten die Patient*innen alle 24 Wochen eine weitere Infusion. Die Studie richtet sich an pädiatrische Patient*innen unter achtzehn Jahren, die an einer schubförmig-remittierenden Multiplen Sklerose leiden. Studienende ist voraussichtlich 2025. Die Studie wird vom Hersteller Roche gesponsert.

Kontakt

Sekretariat Kinderklinik, E-Mail-Adresse: kinderklinik(at)med.uni-goettingen.de, Telefon: +49 551 3967015

Seltene angeborene Erkrankungen sind häufig nur unvollständig charakterisiert. Kleine Fallzahlen, vielfältige Symptome und phänotypisch unterschiedliche Ausprägungen dieser Erkrankungen mit meist genetischen Ursachen erschweren die Definition von Leitsymptomen und Biomarkern für die Diagnose und Vorhersage des zu erwartenden Krankheitsverlaufs. Dieses gilt auch für die Multiple Sulfatase Defizienz (MSD), eine seltene, angeborene lysosomale Stoffwechselerkrankung. Im Rahmen unserer prospektiven Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf der MSD (prosNatHx MSD) analysieren wir Untersuchungsergebnisse von Patient*innen mit MSD, die in unserer Klinik regelmäßig standardisiert behandelt werden. Die Auswertung dieser prospektiven Daten dient der Beschreibung unterschiedlicher Verlaufsformen der MSD, der Entwicklung von Bewertungssystemen der Krankheitsschwere (scores), der Definition von Biomarkern und sinnvoller klinischer Endpunkte für zukünftige Interventionsstudien für Therapien zur Behandlung der MSD.

Kontakt: Sekretariat Kinderklinik, E-Mail-Adresse: kinderklinik(at)med.uni-goettingen.de, Telefon: +49 551 3967015

Priv.-Doz. Dr. med. Lars Schlotawa, Studienkoordinator, Email: lars.schlotawa(at)med.uni-goettingen.de

In der Neuromuskulären Sprechstunde unseres Neuromuskulären Zentrums (NMZ) der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin werden Kinder und Jugendliche aller Altersstufen sowie junge Erwachsene mit dem gesamten Spektrum von Neuromuskulären Erkrankungen behandelt. In diesem Rahmen führen wir klinische Studien zu bestimmten Erkrankungen durch. Hierzu zählen:

• Registerstudien: z. B. die europaweite SMArtCARE-Registerstudie zur Verlaufsbeobachtung und Therapieevaluation bei 5q-assoziierter Spinaler Muskelatrophie
• Interventionelle Arzneimittel-Studien: z. B. Phase 3 Studien bei Patienten mit Duchenne Muskeldystrophie
• „Natural History“ Studien: z. B. die prospektive Beobachtungsstudie bei Patienten mit hereditären Neuropathien (Charcot-Marie-Tooth Neuropathien)

Kontakt

Sekretariat Kinderklinik, E-Mail: kinderklinik(at)med.uni-goettingen.de, Telefon: +49 551 3967015

Dr. med. Elke Hobbiebrunken, Studienkoordinatorin, Email: hobbiebrunken(at)med.uni-goettingen.de

Die Abteilung Neuropädiatrie der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin ist aktiver Studienstandort für eine klinische Studie zur zerebralen Form der X-chromosomalen Adrenoleukodystrophie (NEXUS). Die klinische Studie NEXUS untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit des Wirkstoffs Leriglitazone (MIN-102, Hersteller Minoryx Therapeutics) bei pädiatrischen Patienten mit zerebraler Adrenoleukodystrophie im Frühstadium (cALD). Die Studie ist geschlossen, es können keine weiteren Patienten aufgenommen werden.

Kontakt

Sekretariat Kinderklinik, E-Mail-Adresse: kinderklinik(at)med.uni-goettingen.de, Telefon: +49 551 3967015

Anja Nolte, Study Nurse, Study Coordinator
E-Mail-Adresse: anja.nolte@med.uni-goettingen.de